Au MIT, l’institut McGovern relie cerveau, CRISPR et santé mondiale

Comprendre le cerveau ne consiste pas seulement à cartographier des neurones. C’est aussi chercher pourquoi un mouvement devient difficile, comment une pensée se forme, ce qui précède l’apparition d’un trouble psychiatrique et comment réparer, sans surpromettre, certaines fonctions altérées. C’est à cette frontière entre recherche fondamentale, médecine, génétique et technologies que travaille le McGovern Institute for Brain Research du Massachusetts Institute of Technology, le MIT.

Au 19 avril 2025, l’institut se distingue par une ambition volontairement large : éclairer le fonctionnement du cerveau, puis faire circuler ces connaissances vers la santé et la société. Son nom est notamment associé aux progrès de l’édition génomique CRISPR, aux interfaces reliant système nerveux et prothèses, ainsi qu’aux techniques d’imagerie et de calcul qui aident à observer l’activité cérébrale. Mais entre une découverte dans un laboratoire et un traitement disponible, le chemin reste long et exigeant.

Un institut né d’un pari sur le cerveau

Le McGovern Institute a été créé en 2000 à la suite d’un don de 350 millions de dollars de Patrick J. McGovern et Lore Harp McGovern. Leur objectif était de soutenir, sur le long terme, une recherche capable de déchiffrer le cerveau humain et d’en tirer des bénéfices concrets pour les personnes concernées par des maladies neurologiques ou psychiatriques.

Le choix du MIT n’est pas anodin. Le cerveau est un objet d’étude qui oblige à faire dialoguer des disciplines longtemps séparées. La biologie moléculaire permet d’examiner les gènes et les cellules. La neurophysiologie mesure l’activité des neurones. La psychologie et les sciences du comportement s’intéressent à ce que font les personnes et les animaux. L’informatique aide à traiter des volumes massifs de données et à fabriquer des modèles capables de relier signaux, comportements et mécanismes biologiques.

Cette organisation transversale constitue l’une de ses caractéristiques centrales. Des chercheurs de plus de douze départements du MIT y sont représentés. L’idée n’est pas de juxtaposer des spécialités, mais de les faire travailler sur les mêmes questions : comment une cellule nerveuse communique-t-elle ? Comment un circuit cérébral produit-il une décision ou un mouvement ? Peut-on repérer une vulnérabilité avant que les difficultés ne deviennent visibles ?

Pourquoi l’interdisciplinarité est décisive en neurosciences

Une maladie du cerveau ne s’explique presque jamais par une cause unique. Elle peut impliquer une variation génétique, une perturbation de circuits nerveux, des facteurs environnementaux, l’histoire individuelle ou encore des mécanismes biologiques qui changent au fil du temps. C’est précisément pourquoi l’approche du McGovern Institute associe sciences expérimentales, ingénierie et méthodes computationnelles.

Les modèles computationnels sont des représentations mathématiques ou informatiques d’un phénomène. Dans les neurosciences, ils peuvent servir à analyser des signaux enregistrés par des capteurs, à comparer des images cérébrales ou à tester des hypothèses sur la façon dont les réseaux de neurones biologiques traitent une information. Ils ne « lisent » pas les pensées et ne remplacent pas les médecins. Leur intérêt est d’aider les chercheurs à dégager des régularités dans des données autrement trop complexes pour être interprétées à l’œil nu.

L’intelligence artificielle intervient ici comme une famille d’outils d’analyse, et non comme une promesse autonome de résoudre le mystère du cerveau. Un algorithme peut par exemple apprendre à distinguer des motifs dans des images ou des enregistrements neuronaux. Encore faut-il vérifier que le résultat est reproductible, qu’il ne reflète pas un biais dans les données et qu’il conserve un sens clinique. Cette étape de validation est indispensable avant toute utilisation auprès de patients.

Cette culture de coopération explique aussi la diversité des objets étudiés au sein de l’institut : mécanismes moléculaires, perception, langage, contrôle moteur, maladies neurologiques, troubles psychiatriques et technologies d’assistance. Elle permet de poser une même question sous des angles complémentaires, plutôt que de chercher une explication universelle et trop simple.

CRISPR, une contribution majeure à l’édition génomique

Parmi les avancées les plus connues associées au McGovern Institute figure le développement de systèmes d’édition génomique CRISPR. Cette technologie s’appuie sur un mécanisme observé chez des bactéries : elle permet de guider une enzyme vers une séquence précise d’ADN afin de la couper, de la modifier ou d’agir sur son fonctionnement. Elle a profondément accéléré la recherche biomédicale, car elle rend possible une intervention beaucoup plus ciblée sur le génome qu’avec les outils précédents.

Les travaux menés notamment autour de Feng Zhang, chercheur du MIT et du Broad Institute, ont compté dans l’essor de CRISPR comme outil d’édition génétique dans les cellules humaines. L’enjeu dépasse largement la seule neuroscience : ces méthodes permettent d’étudier la fonction de gènes impliqués dans de nombreuses pathologies et, dans certains cas, d’envisager des traitements.

Il convient toutefois de distinguer l’outil de recherche, la démonstration expérimentale et le médicament. Une thérapie fondée sur CRISPR doit franchir de nombreuses étapes : essais précliniques, essais chez l’humain, évaluation de la sécurité, contrôle de la fabrication et autorisations des autorités sanitaires. La première thérapie utilisant l’édition génomique CRISPR autorisée pour des patients a marqué une étape importante pour le domaine. Elle ne signifie pas que CRISPR peut déjà corriger toutes les maladies génétiques, ni que l’édition du génome est sans risque.

Les défis restent considérables : limiter les modifications non souhaitées, acheminer l’outil dans les bonnes cellules, comprendre les effets à long terme et garantir un accès équitable aux traitements. La contribution d’un institut de recherche se mesure donc autant aux découvertes initiales qu’à la rigueur avec laquelle elles sont mises à l’épreuve.

Imagerie, prothèses et dialogue entre les organes

Les neurosciences modernes ne se limitent pas au génome. Pour comprendre le cerveau vivant, les chercheurs utilisent aussi la neuroimagerie, c’est-à-dire un ensemble de méthodes permettant d’observer sa structure ou son activité. Ces images ne donnent pas accès directement à des intentions individuelles. Elles produisent des données qui doivent être interprétées avec prudence, en les confrontant à des tests, à des observations cliniques et à d’autres mesures biologiques.

Au McGovern Institute, cette approche cherche notamment à identifier des signatures cérébrales ou neurologiques pouvant signaler l’émergence précoce de maladies mentales, avant l’apparition de symptômes clairement observables. La perspective est importante : si une vulnérabilité est mieux comprise en amont, les soins pourraient devenir plus préventifs et mieux adaptés. Mais un marqueur de recherche n’est pas automatiquement un test de dépistage utilisable en consultation. Il doit être confirmé sur des groupes variés, démontrer son utilité et ne pas conduire à des diagnostics abusifs.

L’institut est aussi associé à des innovations destinées à restaurer ou à analyser des fonctions corporelles. Parmi elles figurent un membre prothétique commandé par le système nerveux et une sonde flexible conçue pour explorer la communication entre le cerveau et l’intestin. Ces travaux rappellent que le système nerveux ne se réduit pas au cerveau : il relie celui-ci à la moelle épinière, aux muscles, aux organes et aux signaux internes du corps.

Les prothèses contrôlées par des signaux nerveux illustrent particulièrement cette convergence. Elles supposent de capter une intention de mouvement, de la traduire en commande utilisable par un dispositif, puis de s’assurer que l’ensemble reste fiable et sûr dans la durée. C’est un défi à la fois biologique, matériel, informatique et médical.

De la découverte au soin, un parcours encadré

L’expression « améliorer les vies humaines » peut sembler évidente, mais elle ne doit pas masquer les étapes nécessaires entre le laboratoire et le soin. Une hypothèse prometteuse peut échouer lorsqu’elle est testée chez l’humain. Un dispositif impressionnant lors d’une démonstration peut s’avérer inconfortable, coûteux ou difficile à déployer dans les conditions réelles. Une corrélation observée dans une image cérébrale ne prouve pas, à elle seule, une cause médicale.

C’est pourquoi les collaborations avec les hôpitaux sont essentielles. Elles permettent d’évaluer les technologies dans des cadres cliniques, avec des protocoles, des critères de sécurité et une attention portée aux besoins concrets des patients. Elles aident aussi les ingénieurs et les biologistes à comprendre les contraintes du soin quotidien : diversité des situations, temps médical limité, protection des données et nécessité de résultats fiables.

La question éthique est particulièrement présente lorsqu’il s’agit du cerveau. Les données neuronales peuvent être sensibles. Les interfaces cerveau-machine soulèvent des interrogations sur le consentement, l’autonomie de la personne, la confidentialité et les attentes suscitées par des technologies encore expérimentales. Une innovation utile ne se définit donc pas uniquement par sa sophistication technique, mais par sa capacité à respecter les personnes et à produire un bénéfice démontré.

Science ouverte et formation, deux leviers de diffusion

Le McGovern Institute met également en avant une philosophie de science ouverte. Partager des résultats, des méthodes et des technologies avec d’autres équipes peut accélérer la vérification des découvertes et éviter que chaque laboratoire recommence seul les mêmes étapes. Dans un domaine aussi complexe que le cerveau, la réplication des résultats est une condition de la confiance scientifique.

L’ouverture ne signifie pas diffuser sans discernement toutes les données. Les informations de santé et les données issues de participants à une étude exigent des protections particulières. Le défi consiste à rendre les méthodes et les connaissances aussi accessibles que possible, tout en préservant la vie privée et les règles de consentement.

L’institut investit par ailleurs dans le mentorat des jeunes chercheurs. Cet aspect est moins visible que les annonces de percées technologiques, mais il est décisif. Former une nouvelle génération de biologistes, médecins, ingénieurs et spécialistes des données, capables de comprendre les limites de leur propre discipline, constitue un résultat durable. La recherche sur le cerveau avance rarement par un seul coup d’éclat : elle repose sur des équipes, des instruments, des jeux de données et des carrières construites sur plusieurs années.

Ce qu’il faut surveiller

La force du McGovern Institute tient à sa capacité à relier des questions fondamentales à des applications potentielles. Ses travaux sur CRISPR montrent comment une découverte biologique peut finir par ouvrir une voie thérapeutique, après un long processus de développement. Ses recherches en neuroimagerie et en interfaces neuronales illustrent, elles, la promesse d’outils capables d’améliorer l’étude et l’assistance de certaines fonctions cérébrales ou motrices.

Pour mesurer les avancées réelles, plusieurs critères méritent d’être suivis : la publication de résultats reproductibles, la confirmation des marqueurs sur des populations diverses, les essais cliniques, la sécurité à long terme des outils génétiques et implantables, ainsi que l’accès effectif des patients aux innovations validées.

Le cerveau reste l’un des grands territoires inconnus de la science. L’ambition du McGovern Institute n’est pas de le réduire à une simple machine, mais de mieux comprendre ses mécanismes afin de créer des solutions médicales utiles. Cette ambition impose de maintenir ensemble la curiosité scientifique, la prudence clinique et l’exigence éthique.